生物医药产业作为国家战略性新兴产业重要组成部分，具有广阔的发展前景，是有巨大增长潜力的朝阳产业。日前，IQVIA人类数据科学研究所（IQVIA Institute for Human Data Science）发布的2024年全球生物医学产业研发的研究报告（Global Trends in R&D 2024）数据分析显示，全球生物医药行业正展现出复苏和增长的积极迹象。

其中，尽管随着新冠疫情趋缓及相关临床试验的大幅减少，整体临床试验数量下降，然而特定领域的临床试验，尤其是细胞与基因治疗相关的临床试验却呈现增长趋势。

2023年，共有631项细胞与基因疗法（CGT）相关临床试验开展。其中CAR-T疗法为主要模式，占了39%，而包含自然杀伤（NK）、T细胞受体（TCR）与肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的其他免疫细胞疗法则占比12%。

近年由产业界发起的细胞与基因疗法相关试验数量激增

包含CAR-T疗法在内的绝大部分细胞免疫疗法集中于癌症治疗，细胞免疫疗法在癌症领域的成功也逐渐带动其在其他领域的应用，例如自身免疫领域。

癌症疗法的开发带动细胞与基因疗法试验在其他治疗领域的增长

除此之外，无论是在资金投入还是创新药物的研发方面，2023年的生物医药行业都显示出了积极的复苏势头。

研发资金反弹

分析显示，包含IPO、后续融资以及风投资金等整体生物医药产业研发资金在2023年呈现反弹趋势，其中又以后续融资占整体研发资金最大比例，达38%。

生物医药研发资金反弹

此外，2023年的并购（M&A）交易价值与数量也呈现上升趋势。

2023年生物医药市场交易活跃

在2023年共有31项总额超过20亿美元的大型交易，其中癌症领域占了55%为最大宗，而神经学与心血管代谢领域则分别占了17%与8%。许多大型交易与抗体偶联药物（ADC）相关，在总共12项癌症领域交易当中，ADC便占了6项。著名例子包含辉瑞（Pfizer）于去年3月斥资约430亿美元收购ADC先驱公司Seagen，以及艾伯维（AbbVie）于11月时以总额达约101亿美元收购ImmunoGen并获得其“first-in-class”ADC疗法。

2023年主要交易集中于癌症、神经学与心血管代谢领域

值得一提的是，在2023年与人工智能（AI）、机器学习（ML）或其他高级分析技术相关的交易总额是前两年的两倍，这些交易多聚焦于这些技术在药物发现和患者群体识别，显示产业界持续看好人工智能在新药开发上的应用。

近年人工智能相关交易活跃

此外，分析显示，许多源自AI/ML的分子管线在2023年转向临床后期开发，其中处于2期试验阶段的管线数量比前一年几乎增加了一倍。在管线开发过程中，AI/ML最常被应用于药物设计与靶标识别，各自占比为42%与33%。

人工智能加速新药临床开发

研发效率提升更多创新药物获批

2023年新上市的药物当中，超过40%为“first-in-class”疗法，显示产业在创新药物开发上不断持续往前。此外，在所获批的药物当中，约50%为生物制品，高于5年前的35%。

近年有许多创新药物获批

2023年的新药，有56%源自新兴生物医药公司。

多数获批新药来自新兴公司

2023年的临床开发生产力也持续不断提高，主要是由于进行2期与3期临床试验的效率获得提升以及管线成功率增加所推动。

近年研发效率与成功率上升

分析显示，与其他领域相较，代谢与内分泌领域管线的临床研发成功率更高。

代谢与内分泌的研发效率较其他领域来得高

技术创新驱动和个性化医疗崛起下，生物医药产业持续向好，基因编辑、细胞治疗、免疫疗法等领域的技术突破也为疾病治疗和药物研发带来了全新的可能性。而细胞外囊泡作为细胞治疗领域的新技术，近年来，在疾病诊断和治疗方面的潜在价值得到了广泛认识和探索，也逐渐成为研究热点。

展望2024年，面对日益复杂和多变的疾病挑战，生物医药产业需要加强跨学科、跨领域的合作与融合，通过跨界合作，加速创新成果的转化和应用，提高生物医药产业的整体竞争力，为众多患者带来更多创新且有效的新药物。